Raport HTA Consulting: w Polsce rośnie liczba pacjentów z pierwotnym
zapaleniem dróg żółciowych
– W Polsce rośnie liczba pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) – rzadką chorobą autoimmunologiczną wątroby, która może prowadzić do marskości, niewydolności narządu, a nawet konieczności transplantacji. Jak wynika z najnowszego raportu „PBC – pierwotne zapalenie dróg żółciowych jako złożony problem kliniczny i społeczny”, przygotowanego w maju 2026 r. przez HTA Consulting, tylko w roku 2024 z opieki medycznej z powodu PBC skorzystało w naszym kraju ponad 5 tys. pacjentów. Autorzy raportu i eksperci medyczni specjalizujący się w chorobach wątroby podkreślają, że mimo postępu w diagnostyce i leczeniu, choroba ta jest często rozpoznawana zbyt późno, a część pacjentów ma ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii.
Pierwotne zapalenie dróg żółciowych (PBC) jest rzadką, przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy stopniowo niszczy drobne przewody żółciowe w wątrobie. W efekcie dochodzi do stanu zapalnego, włóknienia, a z czasem marskości i niewydolności narządu. Choroba najczęściej diagnozowana jest między 40. a 60. rokiem życia i dotyczy głównie kobiet, które stanowią nawet 90 proc. wszystkich pacjentów. Większość z nich to osoby aktywne zawodowo, łączące pracę z obowiązkami rodzinnymi.
PBC przez długi czas może pozostawać niezauważone. Jednym z pierwszych i najbardziej dokuczliwych objawów jest uporczywy świąd skóry. Z czasem pojawia się także przewlekłe zmęczenie, które może utrudniać codzienne funkcjonowanie. Jak wskazano w raporcie, dotyka ono 50-80 proc. pacjentów z PBC. Chorobie mogą towarzyszyć również suchość oczu i jamy ustnej, bóle stawów czy problemy ze snem. Objawy te znacząco obniżają jakość życia pacjentów, a jednocześnie bywają bagatelizowane lub mylone z przemęczeniem i stresem. W rezultacie często dochodzi do wykluczenia społecznego i depresji kobiet w sile wieku.
Specjaliści z HTA Consulting zwracają uwagę, że rzeczywista liczba chorych może być wyższa niż pokazują dane NFZ. W Polsce brakuje rozwiązań umożliwiających skuteczne monitorowanie chorób rzadkich. Jednocześnie dane epidemiologiczne wskazują na wzrost w ostatnich latach liczby osób z diagnozą PBC. Warto dodać, że PBC często rozpoznawane jest przypadkowo, na podstawie wyników badań laboratoryjnych. Jednym z kluczowych wskaźników choroby jest podwyższony poziom fosfatazy zasadowej (ALP), który może świadczyć o uszkodzeniu dróg żółciowych.
Autorzy raportu podkreślają, że szybka diagnostyka i regularna ocena parametrów biochemicznych mają fundamentalne znaczenie dla skutecznego zahamowania progresji choroby. To ważne, ponieważ nieleczone lub nieskutecznie leczone PBC niesie ze sobą poważne konsekwencje zdrowotne. Pacjenci mają np. 30-krotnie wyższe ryzyko rozwoju raka wątrobowokomórkowego niż populacja ogólna.
Standardem leczenia pierwszej linii jest kwas ursodeoksycholowy (UDCA), który pozwala zahamować postęp choroby. Niestety u około 30-40 proc. chorych odpowiedź na leczenie jest niewystarczająca lub nie występuje wcale. Do niedawna możliwości leczenia u tych chorych były ograniczone i sprowadzały się do stosowania fibratów, mimo że leki te nie zostały nigdy zarejestrowane do leczenia PBC, a dodatkowo u wielu pacjentów nie mogły być stosowane ze względu na przeciwwskazania lub nietolerancję. W ubiegłym roku dopuszczono do stosowania na terenie UE nowoczesne terapie drugiej linii – seladelpar i elafibranor, które mogą spowolnić progresję choroby i poprawić rokowanie. Leki te stosuje się razem z UDCA, jednak eksperci zwracają uwagę, że dostęp do nich jest w Polsce ograniczony.
„Polscy pacjenci z PBC często latami zmagają się z poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi, a nieskuteczne leczenie i brak kontroli choroby pogarsza jakość życia i zwiększa ryzyko powikłań wątrobowych. Pacjenci, u których wyczerpano dostępne opcje terapii, takie jak leczenie kwasem UDCA a później fenofibrat (stosowany off-label) stanowią populację o szczególnie niezaspokojonych potrzebach medycznych” – powiedział dr Przemysław Ryś z HTA Consulting.
Napisz komentarz
Komentarze